JohhanВы слова то не коверкайте. Не изобретали у нас в Эстонии ничего в этой области. Исследуют тут только и то очень малую часть.
Чтобы вы понимали, что такое ферментно-замещающая терапия я вас чутка просвещу, раз уж вы не в курсе вещей.
Хорошим и самым простым для вас примером будет инсулин, выработку которого клетки поджелудочной железы могут прекратить (или инсулина будет недостаточно) как из-за внешний факторов, так и из-за генетической предрасположенности. Заболеваний подобных сахарному диабету много, а суть исследований такая: выясняется какой фермент или белок находится в недостатке в организме заболевшего, выясняется какой участок генома ответственен за продуцирование этого белка, вырезают участок и пересаживают в более простой и хорошо изученный организм и создают условия, для контролируемого производства фермента. Всё это идёт годами, только ради одного фермента. А таких ферментов в организме человека очень много.